একটি যুগান্তকারী ক্লিনিকাল ট্রায়ালে, একটি CRISPR-ভিত্তিক চিকিৎসা যা VERVE-101VERVE-101 নামে পরিচিত a> দ্বারা পরিচালিত, উচ্চ কোলেস্টেরলের জিনগত প্রবণতা সহ এমন ব্যক্তিদের লক্ষ্য করে, যা গুরুতর হৃদরোগের সাথে যুক্ত একটি অবস্থা। হস্তক্ষেপে একটি নির্ভুল জিন সম্পাদকের একক আধান জড়িত, যা উল্লেখযোগ্যভাবে 55 শতাংশ পর্যন্ত কোলেস্টেরলের মাত্রা হ্রাস করেছে। এই উদ্ভাবনী পদ্ধতিটি সম্ভাব্যভাবে এই দীর্ঘস্থায়ী অবস্থা পরিচালনার জন্য বর্তমানে ব্যবহৃত আজীবন ওষুধের প্রয়োজনীয়তা প্রতিস্থাপন করতে পারে।Verve Therapeutics কোলেস্টেরলের মাত্রা কমাতে অসাধারণ কার্যকারিতা প্রদর্শন করেছে। এই ট্রায়ালটি
এই ট্রায়ালটি জিন সম্পাদনার ক্ষেত্রে একটি উল্লেখযোগ্য মাইলফলক চিহ্নিত করে, বেস এডিটিং নামে পরিচিত একটি অভিনব কৌশলের প্রথম মানব প্রয়োগের সূচনা করে। এই পদ্ধতিটি প্রথাগত CRISPR টুলের তুলনায় অধিকতর নির্ভুলতা এবং নিরাপত্তা প্রদান করে, নির্দিষ্ট ডিএনএ সিকোয়েন্সকে লক্ষ্য করে লক্ষ্যবস্তু প্রভাবের ন্যূনতম ঝুঁকির সাথে। VERVE-101 এই প্রযুক্তি ব্যবহার করে লিভারে কোলেস্টেরল নিয়ন্ত্রণের জন্য দায়ী একটি জিনকে ব্যাহত করতে, সম্ভাব্যভাবে উচ্চ কোলেস্টেরলের মাত্রার স্থায়ী সমাধান প্রদান করে।
যদিও ট্রায়ালটি প্রাথমিকভাবে নিরাপত্তা মূল্যায়নের লক্ষ্য ছিল, ফলাফলগুলি চিকিত্সার কার্যকারিতা সম্পর্কে অন্তর্দৃষ্টিও প্রদান করে। উল্লেখযোগ্যভাবে, সমস্ত অংশগ্রহণকারী একইভাবে প্রতিক্রিয়া জানায়নি, এবং দুটি ব্যক্তির মধ্যে গুরুতর হার্টের সমস্যাগুলির উদাহরণ ছিল, একটি ক্ষেত্রে সম্ভবত চিকিত্সার সাথে যুক্ত। এই ফলাফলগুলি জিন সম্পাদনা থেরাপির বিকাশে কঠোর নিরাপত্তা মূল্যায়নের গুরুত্বকে আন্ডারস্কোর করে। সিকেল সেল এবং বিটা থ্যালাসেমিয়ার মতো রক্তের ব্যাধিগুলির চিকিত্সার জন্য যুক্তরাজ্যের সাম্প্রতিক অনুমোদনগুলি দ্বারা প্রমাণিত CRISPR-এর সম্ভাব্যতা ক্যান্সারের চিকিত্সার বাইরেও প্রসারিত।
ভিভো এডিটিং-এর অনুমতি দিয়ে রক্তপ্রবাহে সরাসরি জিন এডিটিং টুলস ইনফিউজ করে ভার্ভের পদ্ধতি উল্লেখযোগ্যভাবে আলাদা। এই পদ্ধতি, উচ্চাভিলাষী হলেও, অনিচ্ছাকৃত ব্যাপক জেনেটিক পরিবর্তন নিয়ে উদ্বেগ উত্থাপন করে। থেরাপিটি PCSK9 কে লক্ষ্য করে, LDL বা “খারাপ কোলেস্টেরল” মাত্রা নিয়ন্ত্রণে একটি লিভার প্রোটিন প্রধান। পারিবারিক হাইপারকোলেস্টেরোলেমিয়া, PCSK9 কে প্রভাবিত করে এমন একটি জেনেটিক ব্যাধিতে আক্রান্ত ব্যক্তিরা প্রায়শই কোলেস্টেরলের মাত্রা বজায় রাখতে লড়াই করে এবং উচ্চ হৃদরোগের ঝুঁকির সম্মুখীন হয়। VERVE-101-এর লক্ষ্য PCSK9 মিউটেশন সংশোধন করে এককালীন, স্থায়ী সমাধান প্রদান করা।
ট্রায়ালের প্রাথমিক পর্যায়ে নিরাপত্তার উপর দৃষ্টি নিবদ্ধ করে, সম্ভাব্য পার্শ্বপ্রতিক্রিয়া মূল্যায়নের জন্য বিভিন্ন ডোজ দেওয়া হয়। যদিও কম ডোজগুলি ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল, উচ্চ মাত্রায় লিভারের অস্থায়ী চাপ নির্দেশ করে। দুটি গুরুতর হার্ট-সম্পর্কিত ঘটনার ঘটনা ভবিষ্যতের পরীক্ষায় সতর্ক রোগী নির্বাচন এবং পর্যবেক্ষণের প্রয়োজনীয়তা তুলে ধরে।
প্রাথমিক পরীক্ষার ফলাফলগুলিকে উত্সাহজনক বলে মনে করায়, একটি বৃহত্তর রোগীর গ্রুপে পরীক্ষা সম্প্রসারণের পরিকল্পনা চলছে। ভার্ভ থেরাপিউটিকসও থেরাপির একটি উন্নত সংস্করণ তৈরি করছে, যা 2025 সালের মধ্যে একটি বৃহত্তর ট্রায়ালের লক্ষ্য নিয়ে কাজ করছে। এই ধরনের চিকিত্সার সম্ভাব্য প্রয়োগ পারিবারিক হাইপারকোলেস্টেরোলেমিয়ার বাইরেও প্রসারিত, উচ্চ কোলেস্টেরল পরিচালনা এবং হৃদরোগের ঝুঁকি হ্রাস করার জন্য আরও সক্রিয় পদ্ধতির আশা প্রদান করে।